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Fibrosi cistica: ecco il nuovo farmaco


Buone notizie per i malati di fibrosi cistica: nei giorni scorsi l’Aifa, l'agenzia del farmaco ha annunciato l'approvazione di un farmaco in grado di intervenire sia sui sintomi che sulle cause della malattia. Delle circa 6mila persone in Italia affette da questa patologia potrà beneficiare del nuovo medicinale un centinaio: solo, avvertono gli esperti, coloro sopra i sei anni di età e affetti da una delle seguenti mutazioni di gating (classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549.

Il farmaco, che ha dato buoni risultati nella fase di sperimentazione, si chiama Kalydeco (ivacaftor) ed è prodotto a Vertex Pharmaceuticals: si tratta di pastiglie da somministrare due volte al giorno dopo i pasti. Il prossimo passo è combinare questo medicinale con altri per provare a trovare una cura efficace anche per gli altri casi di fibrosi cistica.

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